Octapharma ประกาศในวันนี้ว่า ข้อมูลขั้นสุดท้ายจากโครงการวิจัย NuProtect ซึ่งศึกษาการตอบสนองทางภูมิคุ้มกันจากการให้ยา Nuwiq(R) กับผู้ป่วยโรคฮีโมฟีเลีย เอ ที่มีอาการรุนแรงและไม่เคยได้รับการรักษามาก่อน (PUP) นั้น ได้รับการเผยแพร่ในวารสารการแพทย์ชั้นนำอย่าง Thrombosis and Haemostasis (Liesner RJ และคณะ หัวข้อ "Simoctocog Alfa (Nuwiq(R)) in Previously Untreated Patients with Severe Haemophilia A: Final Results of the NuProtect Study" https://www.thieme-connect.com/products/ejournals/abstract/10.1055/s-0040-1722623)
โครงการ NuProtect (NCT01712438; EudraCT 2012-002554-23) เป็นการวิจัยเฟส 3 จัดทำในลักษณะไปข้างหน้า ดำเนินการทดลองแบบเปิดในหลายประเทศและไม่มีกลุ่มควบคุม การวิจัยได้เริ่มต้นขึ้นเมื่อเดือนมีนาคม 2556 เพื่อประเมินความสามารถในการกระตุ้นการตอบสนองทางภูมิคุ้มกัน ประสิทธิภาพ และความปลอดภัยของยา Nuwiq(R) การวิจัยดังกล่าวได้เปิดรับผู้ป่วยเข้าร่วมการวิจัยจากทุกช่วงอายุและเชื้อชาติ ตามศูนย์วิจัย 38 จุดใน 17 ประเทศ และติดตามอาการผู้ป่วยเป็นเวลา 100 exposure days หรือสูงสุด 5 ปี โครงการวิจัย NuProtect มีผู้ป่วยเข้าร่วม 110 ราย ส่งผลให้เป็นการทดลองทางคลินิกที่ใหญ่ที่สุดที่มีการทดสอบผลิตภัณฑ์ 1 ชิ้นในผู้ป่วยที่ไม่เคยได้รับการรักษามาก่อนจริง ๆ
ในผู้ป่วยโรคฮีโมฟีเลีย เอ อาการรุนแรงและไม่เคยได้รับการรักษามาก่อนที่ประเมินผลได้ 105 คน ซึ่งได้รับยา Nuwiq(R) เพื่อป้องกันและรักษาอาการเลือดออกนั้น
- ผู้ป่วย 16.2% (17/105) มีระดับสารต้านสูง
- ผู้ป่วย 10.5% (11/105) มีระดับสารต้านต่ำ ในจำนวนนี้มี 5 คนที่เกิดขึ้นชั่วคราว
- ผู้ป่วย 26.7% (28/105) มีการก่อสารต้าน
"การวิจัย NuProtect แสดงให้เห็นว่า ความเสี่ยงที่จะก่อให้เกิดสารต้านในผู้ป่วย PUP ที่เริ่มรักษาด้วยยา Nuwiq(R) นั้นมีต่ำมาก" ดร. Ri Liesner ผู้วิจัยที่ทำหน้าที่ประสานงานประจำโครงการ NuProtect และแพทย์ประจำโรงพยาบาล Great Ormond Street Hospital for Children กรุงลอนดอน สหราชอาณาจักร กล่าว "ข้อมูลเหล่านี้บ่งชี้ว่า Nuwiq(R) อาจเป็นตัวเลือกที่น่าสนใจสำหรับผู้ที่เพิ่งได้รับการวินิจฉัยว่าเป็นโรคฮีโมฟีเลีย เอ อาการรุนแรง ซึ่งเป็นเด็กเล็กและเป็นกลุ่มผู้ป่วยที่มีความเสี่ยงมาก"
การก่อสารต้านแฟคเตอร์ทดแทน VIII (FVIII) เป็นปัญหาที่แพทย์กังวล รวมถึงผู้ป่วยและครอบครัวผู้ป่วยด้วย โดยเฉพาะอย่างยิ่งเมื่อเริ่มรับการรักษา สารต้านทำให้การรักษาด้วย FVIII ไม่ได้ผล และทำให้มีตัวเลือกในการรักษาจำกัด
ข้อมูลเหล่านี้เข้ามาเติมเต็มผลการทดลองทางคลินิกที่มีอยู่มากมายจากการศึกษาผู้ป่วยโรคฮีโมฟีเลีย เอ ที่ได้รับยา Nuwiq(R) เพื่อรักษาและป้องกันอาการเลือดออก
"Nuwiq(R) ได้รับการพัฒนาในเซลล์ไลน์มนุษย์ โดยมีเป้าหมายเพื่อลดความเสี่ยงที่จะเกิดสารต้านในผู้ป่วย PUP ลงให้ได้มากที่สุด" Larisa Belyanskaya หัวหน้าฝ่าย IBU Haematology ของ Octapharma กล่าว "เรามีความยินดีที่ได้มีโอกาสแบ่งปันข้อมูลดี ๆ เหล่านี้ ซึ่งสะท้อนให้เห็นเป้าหมายดังกล่าว และเราหวังว่าสิ่งนี้จะเข้ามามีบทบาทแก้ไขปัญหาท้าทายสำคัญในการรักษาเช่นนี้"
"เราทราบว่าผู้ป่วยโรคฮีโมฟีเลีย เอ เผชิญกับการตัดสินใจเรื่องการรักษาตลอดทั้งชีวิต" Olaf Walter สมาชิกคณะกรรมการของ Octapharma กล่าว "ข้อมูลเหล่านี้ชูให้เห็นศักยภาพของยา Nuwiq(R) เพื่อให้ผู้ป่วย PUP และครอบครัวมีความมั่นใจเมื่อเริ่มการรักษา การเผยแพร่ข้อมูลครั้งนี้ทำให้เราเข้าใกล้เป้าหมายของ Octapharma ไปอีกขั้นในการทำให้ผู้ป่วยทุกคนมีชีวิตที่แข็งแรง"
เมื่อช่วงต้นปีนี้ FDA ได้อนุมัติให้นำข้อมูลด้านการตอบสนองทางภูมิคุ้มกันจากโครงการวิจัย NuProtect ไว้ใน Nuwiq(R) Prescribing Information โดยมีแผนเผยแพร่ข้อมูลวิเคราะห์ผลลัพธ์อื่น ๆ จากการวิจัย NuProtect อีกในอนาคต
ศาสตราจารย์ Anthony Chan ผู้ร่วมเขียนรายงาน และศาสตราจารย์สาขาวิชากุมารเวชศาสตร์ประจำ McMaster University ประเทศแคนาดา กล่าวว่า "ขอแสดงความยินดีและขอบคุณ Octapharma ที่ได้พัฒนายา Nuwiq ตัวนี้ ทั้งยังสนับสนุนการวิจัย และมอบเทคนิครักษาโรคที่ได้ผลดีแก่ผู้ป่วยโรคฮีโมฟีเลีย เอ"
Octapharma ยังขอแสดงความขอบคุณต่อศูนย์ดำเนินการทั้งหมดที่เข้าร่วมโครงการวิจัย รวมถึงผู้ป่วยและผู้ดูแล ที่ได้อุทิศตนในการวิจัยครั้งนี้
เกี่ยวกับ Nuwiq(R)
Nuwiq(R) (simoctocog alfa) เป็นโปรตีน recombinant factor VIII (rFVIII) รุ่นที่ 4 ผลิตขึ้นในเซลล์ไลน์มนุษย์โดยไม่มีการดัดแปลงทางเคมีหรือเชื่อมเข้ากับโปรตีนอื่น1 เพาะเลี้ยงโดยไม่ได้เติมสารที่ได้มาจากมนุษย์หรือสัตว์เข้าไป ไม่มีเอพิโทปโปรตีนที่ไม่ได้มาจากมนุษย์ในลักษณะที่กระตุ้นการสร้างแอนติบอดี และมีความใกล้เคียงสูงกับ von Willebrand factor1 การรักษาด้วย Nuwiq(R) ได้รับการประเมินทางคลินิกจนเสร็จสิ้นไปแล้ว 7 ครั้ง ซึ่งประกอบด้วยผู้ป่วยโรคฮีโมฟีเลีย เอ อาการรุนแรงที่เคยได้รับการรักษามาก่อนแล้ว 201 ราย (PTP; 190 ราย) ในจำนวนนี้เป็นเด็ก 59 ราย1 Nuwiq(R) มีวางจำหน่ายในขนาด 250 IU, 500 IU, 1000 IU, 2000 IU, 2500 IU, 3000 IU และ 4000 IU2 Nuwiq(R) ได้รับการอนุมัติสำหรับใช้รักษาและป้องกันอาการเลือดออกในผู้ป่วยโรคฮีโมฟีเลีย เอ (ขาดแฟคเตอร์ FVIII ตั้งแต่กำเนิด) ในทุกกลุ่มอายุ2
1. Lissitchkov T และคณะ Ther Adv Hematol 2019; 10:2040620719858471
2. Nuwiq(R) Summary of Product Characteristics
เกี่ยวกับฮีโมฟีเลีย เอ
ฮีโมฟีเลีย เอ หรือโรคเลือดไหลไม่หยุด เป็นโรคทางพันธุกรรมซึ่งมีความเกี่ยวข้องกับโครโมโซม X เกิดจากการขาดแฟคเตอร์ VIII (FVIII) ซึ่งหากปล่อยไว้ไม่รักษาแล้ว อาจก่อให้เกิดอาการตกเลือดในกล้ามเนื้อและข้อต่อ จนทำให้เป็นโรคข้อและเจ็บป่วยรุนแรง โรคนี้ส่งผลกระทบต่อผู้ชายประมาณ 1 ใน 10,000 คนทั่วโลก การป้องกันด้วยการใช้ FVIII ทดแทนช่วยลดช่วงที่เกิดอาการเลือดไหล และลดความเสี่ยงที่ข้อต่อจะเสียหายถาวร
เกี่ยวกับ Octapharma
Octapharma มีสำนักงานใหญ่ตั้งอยู่ที่เมืองลาเคน ประเทศสวิตเซอร์แลนด์ เป็นหนึ่งในผู้ผลิตผลิตภัณฑ์โปรตีนมนุษย์รายใหญ่ที่สุดในโลก โดยเป็นผู้พัฒนาและผลิตโปรตีนมนุษย์จากพลาสมาและเซลล์ไลน์ของมนุษย์
Octapharma มีพนักงานกว่า 9,000 คนทั่วโลก เพื่อสนับสนุนการรักษาผู้ป่วยใน 118 ประเทศ ด้วยผลิตภัณฑ์ครอบคลุมการรักษา 3 ส่วนด้วยกัน ได้แก่ โลหิตวิทยา ภูมิคุ้มกันบำบัด และการดูแลขั้นวิกฤติ
Octapharma มีศูนย์วิจัยและพัฒนา 7 แห่ง และมีโรงงานผลิตล้ำสมัย 6 แห่งในออสเตรีย ฝรั่งเศส เยอรมนี เม็กซิโก และสวีเดน โดยบริหารงานในศูนย์บริจาคพลาสมากว่า 160 แห่งทั่วยุโรปและสหรัฐอเมริกา
โลโก้: https://mma.prnewswire.com/media/1442016/Octapharma_Logo.jpg